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有读书笔记Transfusion independence and HMGA2 activation after gene therapy of human ?-thalassaemia

热1 Dr.LinZhen 添加于 2010-9-19 21:18 | 1826 次阅读 | 1 个评论

  •  作 者

    Cavazzana-Calvo M, Payen E, Negre O, Wang G, Hehir K, Fusil F, Down J, Denaro M, Brady T, Westerman K, Cavallesco R, Gillet-Legrand B, Caccavelli L, Sgarra R, Maouche-Chr?tien L, Bernaudin F?oise, Girot R, Dorazio R, Mulder G-J, Polack A, Bank A, Soulier J, Larghero J?r?me, Kabbara N, Dalle B, Gourmel B, Socie G?rard, Chr?tien S, Cartier N, Aubourg P, Fischer A, Cornetta K, Galacteros F?d?ric, Beuzard Y, Gluckman E, Bushman F, Hacein-Bey-Abina S, Leboulch P

  •  详细资料

    • 文献种类:期刊
    • 期刊名称: Nature
    • 期刊缩写: Nature
    • 期卷页: 2010年  第467卷 第7313期 318-322页
    • ISBN: 0028-0836

  • 相关链接 DOI URL 

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    基因疗法的成功

    由异常β-球蛋白引起的疾病（如β-地中海贫血和镰刀形红细胞贫血病）是全世界最流行的遗传性疾病。患者经常一生都依靠输血生活。所以，关于基因疗法在一例严重β-地中海贫血症中成功应用（利用一种表达β-球蛋白的慢病毒载体）的报告，是一个人们所期盼的事件。在基因转移之后两年多，该患者（一个成年男子）21个月都不需要依靠输血。这种疗效似乎来自一个主导性的、偏向于骨髓的细胞克隆，它可以保持良性，尽管也有可能发展成白血病——这提醒人们，关于基因疗法的工作仍处在早期阶段。

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