A randomized, double-blind, placebo-controlled study of an RNAi-based therapy directed against respiratory syncytial virus

十年前发现RNA 片段可作为蠕虫基因沉默器，这个发现获得了2006年的诺贝尔奖。现在，RNA干扰（RNAi）已被证实对一种人类疾病——常见的呼吸病毒症有效。

在RNA干扰下，RNA的短小片段被添加到细胞中，从而破坏一切带有字符互补序列的幼稚的RNA分子。因为基因使用RNA分子来制造蛋白，这些片段会有效“沉默”带有相同序列的基因。动物中，RNAi已显示其前景，但人类方面的进展相当缓慢。

孟斐斯田纳西大学健康科学中心的John DeVincenzo研究的是儿科感染性疾病。他与同事测试了短干扰RNA（siRNA）遏制呼吸道病毒的能力。呼吸道细胞对RNA 片段有着特殊的亲和力。

85名的健康成人给予含有安慰剂或含有可静默呼吸道合胞病毒（RSV）基因中的一种的siRNA鼻喷剂。RSV是美国婴儿住院接受治疗的主要原因，但对健康成人几乎无害。

传递问题

他们连续五天每天使用鼻喷剂。在第二天，所有志愿者都感染了活性RSV。到第十一天，44%的使用RNAi鼻喷剂的人患上RSV传染病，相比之下，使用安慰剂的有71%染上此疾。

RNAi可触发免疫响应从而有助于抑制感染。但血样显示RSV传染病风险并不取决于免疫分子水平，这提示，RNAi的预防效应由基因沉默引起。

该研究小组目前正在对肺移植患者中测试该疗法。肺移植患者摄入可使RSV感染变得致命的免疫抑制药物。DeVincenzo 也希望很快就在婴儿中测试该疗法。

不过，对于非呼吸系统疾病，仍然需要使RNA进入靶细胞的新方式。位于美国加州杜阿尔特市希望之城医学中心的John Rossi 说：“对RNAi而言，传递手段始终是个大问题。”John Rossi目前正在测试RNAi对抗HIV的潜在能力。